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体内研究：

RG7800在大鼠和食蟹猴中显示出良好的药物代谢及药代动力学特性，并且口服生物利用度良好。在脊髓性肌萎缩症（SMA）小鼠模型中，RG7800的治疗表现出明显的剂量依赖性SMN蛋白水平增加。接受RG7800治疗的小鼠，在较低剂量组（0.3/1 mg/kg）就开始显示出生存率的剂量依赖性提高。在中等剂量组（1/3 mg/kg）和高剂量组（3/10 mg/kg），约有80-90%的小鼠存活超过出生后第50天/第60天（PND50/PND60），并且在研究结束时观察到了显著的体重增长。RG7800通过剂量依赖方式纠正SMN2剪接，将外显子7包含进去以形成全长mRNA，这表明RG7800能够纠正转基因SMA模型小鼠大脑中人源SMN2基因的选择性剪接，从而导致大脑内SMN蛋白量的增加。

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配置溶液浓度参考：

	1mg	5mg	10mg
1 mM	2.401 ml	12.004 ml	24.009 ml
5 mM	0.48 ml	2.401 ml	4.802 ml
10 mM	0.24 ml	1.2 ml	2.401 ml
50 mM	0.048 ml	0.24 ml	0.48 ml

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