| 体内研究: |
Branaplam (LMI070;NVS-SM1;3、10、30 mg/kg;口服) 在大脑和脊髓中产生剂量依赖性的 SMN2-FL 转录本和 SMN 蛋白。 Branaplam (1 mg/kg 静脉注射;3 mg/kg PO) 的 CL 为 25 mL/min/kg,AUC 为 3.03 μM?h。 在 C/+ 小鼠中,单次 Branaplam (口服;30 mg/kg) 可导致大脑中显著且持久的 SMN 蛋白升高长达 160 小时。 Branaplam (口服;0.03、0.1、0.3、1、3 mg/kg) 改善 n SMNΔ7 小鼠的体重并延长其寿命。 |
| 参考文献: |
1. Palacino J, et al. SMN2 splice modulators enhance U1-pre-mRNA association and rescue SMA mice. Nat Chem Biol. 2015 Jul;11(7):511-517. 2. Cheung AK, et al. Discovery of Small Molecule Splicing Modulators of Survival Motor Neuron-2 (SMN2) for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy (SMA). J Med Chem. 2018 Dec 27;61(24):11021-11036. |
| 保存条件: |
-80℃(运输条件:冰袋低温运输) |
| 配置溶液浓度参考: |
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1mg |
5mg |
10mg |
| 1 mM |
2.541 ml |
12.707 ml |
25.414 ml |
| 5 mM |
0.508 ml |
2.541 ml |
5.083 ml |
| 10 mM |
0.254 ml |
1.271 ml |
2.541 ml |
| 50 mM |
0.051 ml |
0.254 ml |
0.508 ml |
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| 注意: |
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