| 货号 | 规格 | 价格 | 上海 | 北京 | 珠海 | 重庆 | 武汉 | 购买数量 |
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T94400-1ml |
10mM in DMSO | ￥430.00 |
10 | - | - | - | - |
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| 靶点： | CFTR | ||||||||||||||||||||
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| 体内研究： | Ataluren (PTC124) 活性使用含无义报告基因进行优化，可促进表达肌营养不良蛋白无义等位基因的人类和 mdx 小鼠的原代肌细胞中肌营养不良蛋白的产生，并在药物暴露后 2-8 周内挽救 mdx 小鼠的横纹肌功能。Ataluren (PTC124) 在动物中耐受性良好，血浆暴露量大大超过无义抑制所需的暴露量。 为了诱导无义抑制并增加 PPT1 酶活性，Ataluren (PTC124) 通过腹膜内 (i.p.) 注射给 2 月龄雄性 Cln1R151X 小鼠。在一项原理验证研究中，每天给药四次，连续两天。以 10 mg/kg 剂量使用时，Ataluren (PTC124) 可增加肝脏中的 PPT1 酶活性和蛋白质水平，但不会增加皮质中的 PPT1 酶活性或蛋白质水平。这种组织特异性效应可能是由于 Ataluren (PTC124) 无法突破血脑屏障 (BBB)，从而降低了 Ataluren (PTC124) 在脑内的生物利用度，并阻止 Ataluren (PTC124) 在治疗窗内达到有效浓度。 |
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| 保存条件： | -80℃（运输条件：冰袋低温运输） | ||||||||||||||||||||
| 配置溶液浓度参考： |
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