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靶点：

EC50: 5 nM (SMN)

体内研究：

NVS-SM2 (0.1-1 mg/kg；皮下注射；30 天) 处理可延长严重 SMA 小鼠模型的存活期。
药代动力学分析表明 NVS-SM2 很容易小鼠和大鼠静脉注射和口服 (PO) 给药后脑内可用，小鼠口服给药 3 mg/kg 后 Tmax 为 3 小时，NVS-SM2 处理诱导 1.5 倍增加小鼠大脑中 SMN 蛋白水平的变化。

参考文献：

1. James Palacino, et al. SMN2 splice modulators enhance U1-pre-mRNA association and rescue SMA mice. Nat Chem Biol. 2015 Jul;11(7):511-7.
2. Anne Rietz, et al. Short-duration splice promoting compound enables a tunable mouse model of spinal muscular atrophy. Life Sci Alliance. 2020 Nov 24;4(1):e202000889.

保存条件：

-80℃（运输条件：冰袋低温运输）

配置溶液浓度参考：

	1mg	5mg	10mg
1 mM	2.46 ml	12.3 ml	24.599 ml
5 mM	0.492 ml	2.46 ml	4.92 ml
10 mM	0.246 ml	1.23 ml	2.46 ml
50 mM	0.049 ml	0.246 ml	0.492 ml

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参考文献

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