品牌：源叶(MedMol)

产品编号：V49073 一键复制产品信息

CAS号：2591587-57-2

分子量：6530.30

别名：DNA, d(P-thio)((2′-O,4′-C-methylene)m5rU-(2′-O,4′-C-methylene)m5rU-(2′-O,4′-C-methylene)rA-C-(2′-O,4′-C-methylene)rA-C-T-T-A-A-T-T-A-T-A-C-T-(2′-O,4′-C-methylene)m5rU-(2′-O,4′-C-methylene)m5rC-(2′-O,4′-C-methylene)m5rC)

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V49073-1mg	≥90%	￥770.00 V49073-1mg ￥770.00 3-5天	0 货期：3-5天	-	-	-	-
V49073-5mg	≥90%	￥2080.00 V49073-5mg ￥2080.00 3-5天	0 货期：3-5天	-	-	-	-
V49073-10mg	≥90%	￥3140.00 V49073-10mg ￥3140.00 3-5天	0 货期：3-5天	-	-	-	-

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产品描述：

Rugonersen (RG6091; RO7248824) is a locked-nucleic acid (LNA)- modified antisense oligonucleotides (ASOs), and results in reduction of ubiquitin-protein ligase E3A (UBE3A) silencing. Angelman syndrome (AS) is a severe neurodevelopmental disorder caused by the loss of neuronal E3 ligase UBE3A, Rugonersen has been used for AS reasearch.

体外研究：

RO7248824 (0-10 μM) show a nanomolar potency against UBE3A-ATS (EC50=26.3 nM), UBE3A mRNA upregulation (EC50=15.4 nM) and UBE3A protein upregulation (EC50=24.8 nM) in Angelman syndrome (AS) neurons.

体内研究：

Rugonersen (RO7248824) (24 mg/monkey; i.t.; for 8-85 d) is well tolerated without adverse in-life effects or tissue pathology and produced a robust, long lasting (up to 3 months) paternal reactivation of UBE3A mRNA/protein across key monkey brain regions.웿Ůñ샮㡽䇘睜⪰ޏࠃ䇩睜䇩睜ȂӤ晐睦Ӥ晐睦Ӥ峀睜弴睜ڤ

保存条件：

-20°C, 干燥

配置溶液浓度参考：

	1mg	5mg	10mg
1 mM	0.153 ml	0.766 ml	1.531 ml
5 mM	0.031 ml	0.153 ml	0.306 ml
10 mM	0.015 ml	0.077 ml	0.153 ml
50 mM	0.003 ml	0.015 ml	0.031 ml

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