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V57775-1ml

10mM in DMSO

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产品描述：

TCL053 is an ionizable lipid carrier and used to introduce active components, in particular nucleic acids, into cells with excellent efriciency. TCL053, together with DPPC (Dipalmitoylphosphatidylcholine), PEG-DMG (Polyethylene glycoldimyristoyl glycerol), and cholesterol, forms lipid nanoparticle (LNP) which is able to deliver Cas9 mRNA and sgRNA into skeletal muscle[1][2].

体外研究：

基于 TCL053 的 LNP 包裹 Cas9 mRNA (TCL053-LNP-CRISPR) (20 μg 总 RNA；肌肉注射) 表现出较高的基因组编辑和外显子跳跃效率，高于其他体内 mRNA 递送试剂 (in vivo-jetRNA)[1]。
基于 TCL053 的 LNP 通过肢体灌注法，可以靶向多个肌肉群，具有重复给药和低免疫原性的特点[1]。
基于 TCL053 的 LNP 作为 CRISPR-Cas9 的递送载体，可用于骨骼肌疾病的研究[1]。
基于 TCL053 的 LNP 在含有人源化外显子序列的 DMD 小鼠模型中诱导稳定的基因组外显子跳跃并恢复肌营养不良蛋白[1]。

保存条件：

-80°C 6个月;-20°C 1个月

配置溶液浓度参考：

	1mg	5mg	10mg
1 mM	1.144 ml	5.719 ml	11.437 ml
5 mM	0.229 ml	1.144 ml	2.287 ml
10 mM	0.114 ml	0.572 ml	1.144 ml
50 mM	0.023 ml	0.114 ml	0.229 ml

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